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用干细胞解决帕金森病根源 这家公司能走多远?

点击数:未知 作者:admin 时间2019-12-31 17:41

  编者注:目前,许多公司都在研究治疗帕金森病的药物,但大多数公司都是为了管理疾病症状,而非扭转疾病。

  今日,位于美国圣地亚哥的Aspen Neuroscience公司(以下简称为“Aspen”)宣布完成650万美元的种子轮融资,以推进其治疗帕金森病的首款自体干细胞疗法的开发。Aspen是全球唯一一家为帕金森病患者提供自体神经元替代疗法的公司,这家由世界著名干细胞科学家Jeanne F. Loring博士参与创建的生物技术公司到底有何过人之处?

  当帕金森病患者失去神经元时,他们也会失去细胞产生的一种化学信使,这种化学信使就是多巴胺。多巴胺水平的显著降低会使神经细胞之间的交流减弱,从而导致患者运动缓慢,步态和姿势不稳等问题。

  个体化干细胞系(图片来源:Aspen Neuroscience官网)

  现在主要的帕金森病治疗药物,机理大多旨在改变多巴胺水平。但这些药物无法从根源解决帕金森病的难题,且长期使用这些药物可能引起一系列并发症,给患者的生活带来困扰,也限制了它们的应用。

  而Aspen的治疗策略则与现有疗法完全不同,它旨在用干细胞来重建患者受损的神经网络。具体来看,它可以将患者的皮肤细胞变成诱导多能干细胞,而这种细胞可以变为体内任何细胞类型,包括治疗帕金森病的多巴胺能神经元。而且,这种使用自体细胞的疗法还有一个优势:它不会产生排斥反应,使患者不需要再额外接受免疫抑制药物的治疗。此外,Aspen还利用其创新基因组方法和专有的机器学习工具来把控药物质量,在防止任何有害基因突变发生的同时,为每种细胞系提供安全可复制的药物。

  目前,Aspen的主要候选药物ANPD001正在进行支持临床研究用新药申请的临床前研究中,用于治疗散发性帕金森病患者。此外,Aspen还有一款基因编辑的自体神经元疗法ANPD002处于研究阶段,这款药物用于治疗特定帕金森病患者,这类患者编码葡萄糖脑苷脂酶(GBA)的基因出现突变,导致GBA缺失。

  Jeanne F. Loring博士表示,Aspen致力于通过改善诱导性多能干细胞分化,为多巴胺神经元的过程来提供自体替代细胞疗法。650万美元的种子投资,也代表了资本对这一技术的谨慎看好。诚然,干细胞技术治疗帕金森病,并不会是一条平坦的康庄大道。但一旦取得成功,将为目前的帕金森病治疗带来颠覆。

  参考资料:

  [1] Aspen Neuroscience Launches With $6.5 Million Seed Funding to Advance First-of-its-Kind Personalized Cell Therapy for Parkinson's Disease,Retrieved December 12, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/aspen-neuroscience-launches-with-6-5-million-seed-funding-to-advance-first-of-its-kind-personalized-cell-therapy-for-parkinson-s-disease/?s=89[2] Aspen Neuro Bags $6.5M to Test Parkinson’s Disease Stem Cell Therapy,Retrieved December 12, 2019, from https://xconomy.com/san-diego/2019/12/12/aspen-neuro-bags-6-5m-to-test-parkinsons-disease-stem-cell-therapy/

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